Abeona Therapeutics ผ่านการรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation ที่สหภาพยุโรปสำหรับการบําบัดด้วยยีน (gene therapy) ABO-101 ที่ใช้ในการรักษา Sanfilippo Syndrome Type B

NEW YORK และ CLEVELAND, Jan. 20, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) —

  • ABO-101 การบําบัดด้วยยีน AAV ที่ 3 ของ Abeona ที่ผ่านการรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation ของหน่วยงานควบคุมยาของสหภาพยุโรป (EMA)
  • การทดลองทางคลินิกคาดว่าจะเริ่มในไตรมาสที่ 2 ของปี 2560
  • การศึกษาธรรมชาติของการเกิดโรคในผู้ป่วย 25 คนได้กำหนดวิธีการวัดผลเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยา
  • FDA เคยรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation และโรคหายากในเด็ก

วันนี้ Abeona

Read more

Abeona Therapeutics Receives Orphan Drug Designation in The European Union for ABO-101 Gene Therapy in Sanfilippo Syndrome Type B

NEW YORK and CLEVELAND, Jan. 19, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) —

  • ABO-101, Abeona’s third AAV gene therapy program to receive EMA Orphan Designation
  • Clinical trials anticipated to begin enrolling in second quarter 2017
  • Natural History Study in 25 patients has established efficacy outcome measures
  • FDA
Read more